사노피의 에프도랄프린 알파, 유럽에서 AATD 폐기종 치료제로 희귀의약품 지위 획득

사노피의 임상 시험 중인 의약품인 에프도랄프린 알파가 유럽의약품청(EMA)으로부터 알파-1 항트립신 결핍(AATD) 폐기종 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았습니다. 이 지정은 이 희귀 폐 질환에 대한 미충족 의료 수요를 충족시킬 수 있는 약물의 잠재력을 인정받은 것입니다. 이는 글로벌 ElevAATe 2상 임상시험을 성공적으로 완료한 후 이루어졌으며, 해당 시험에서 에프도랄프린 알파가 모든 주요 및 부차적 평가지표를 달성했습니다.

그 잠재력을 뒷받침하듯, 임상시험 결과 에프도랄프린 알파는 기존 치료제에 비해 더 적은 빈도로 투여하면서 기능적 AAT 수준을 효과적으로 높일 수 있음이 확인되었습니다. 이는 1987년 이후 AATD 치료제의 주요 진전이 없었다는 점에서 매우 중요한 의미를 지닙니다. 미국에서는 이미 FDA로부터 신속 승인과 희귀의약품 지정을 받았으며, 이는 이 희귀 질환으로 영향을 받는 약 10만 명의 미국인들에게 잠재적 혜택을 제공할 수 있음을 시사합니다.

사노피는 곧 있을 의학 회의에서 2상 임상시험의 더 상세한 데이터를 발표할 계획이며, 에프도랄프린 알파의 개발을 위해 전 세계 규제 당국과 협의를 진행하고 있습니다. 회사는 치료 옵션이 부족했던 질병들에 대해 혁신적인 치료제를 제공한다는 더 넓은 목표에 맞춰 희귀 질환 시장의 긴급한 수요를 해결하는 데 분명 집중하고 있습니다.